Terapia genica si celulele iPS

O echipa de la Salk Institute for Biological Studies, din California (SUA), va demonstra ca e posibil, in vitro, sa se vindece o boala genetica umana, printr-o abordare a unei terapii genice combinate cu celule stem pluripotente induse (iPS).

Studiul deja a demonstrat eficacitatea  acestei tehnici pe soareci, dar nu si pe oameni.

Cercetatorii sunt interesati de aplicarea acestei metode la pacientii cu sindromul Fanconi, o boala genetica rara, responsabila de o serie de maladii hematologice. Oamenii de stiinta au reusit sa corecteze gena defectuoasa, in celulele de par si piele ale pacientilor atinsi de acest sindrom, gratie tehnicilor de terapie genica. Intr-o a doua etapa, ei au reprogramat cu succes celulele „reparate” sa se transforme in celule iPS.  Celulele rezultate FA-iPS erau similare in toate punctele cu celulele stem embrionare umane, la fel si in cazul celulelor iPS generate de la donatorii sanatosi. Aceste celule FA-iPS pot sa se diferentieze in progenitori hematopoietici ei insisi capabili de a da nastere la celule sanguine sanatoase.

Acest studiu sugereaza ca abordarea va fi transpozabila la om, insa cercetatorii trebuie sa se asigure in prealabil ca celulele reprogramate nu provoaca tumori. (BE Etats-Unis, 8 iunie 2009)

Varia

Leave a Reply